Imiglukeras (CEREZYME®)
Imiglukeras är ett rekombinant makrofagriktat glukosylceramidas (β-glukocerebrosidas) som återställer makrofagernas förmåga att bryta ner inlagrad glukosylceramid.
Velaglukeras (VPRIV®)
Velaglukeras alfa produceras med genaktiveringsteknink i en human cellinje. Den är tillverkat för att underlätta enzymets internalisering av de fagocytiska målcellerna via mannosreceptorn.
Imiglukeras och velaglukeras ges intravenöst som dropp under 1-2 timmar en gång varannan vecka men små barn får imiglukerasbehandling 1-2 gånger per vecka åtminstone i början av behandlingen.
Imiglukeras är indicerat för användning hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 eller typ 3 (kroniskt neuronopatisk) vilka uppvisar kliniskt signifikanta symptom. Velaglukeras är indicerat för intravenös behandling hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1.
Initial dos av båda ERT är 60 E/kg kroppsvikt varannan vecka (eventuellt 120 E/kg Cerezyme i svåra fall hos små barn) som därefter justeras till minsta effektiva dos (vanligast 15-60 E/kg). ERT är vältolererad och effektiv mot de flesta symtom.
ERT är dock inte effektiv på en utvecklad bensjukdom samt passerar inte blodhjärn-barriären. Imiglukeras är godkänd för behandling av gravida och ammande kvinnor.
